備受青睞的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA

DLin-MC3-DMA作為目前使用較廣的一種陽離子脂質體，在近期廣受青睞，本篇文章，我們就來講一下DLin-MC3-DMA吧！

DLin-MC3-DMA具有*的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準"脂質材料。

RNAi（RNA interfering，RNA干擾）作為一種序列特異性基因沉默技術在惡性瘤基因療領域引起了重點關注。其中，siRNA（small interfering RNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，**特異**相關的基因表達，從而達到****生長﹑侵襲和轉移的目的"，是目前新藥創制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA**的首要問題。

 脂質納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統小分子藥物的輸送系統"﹐其中的脂質體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發現，可電離的陽離子脂質體納米顆粒可以通過靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內吞的過程中能夠有效地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質內，然后LNPs/siRNA復合物發生分離，相應的siRNA發揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質體中，DLin-MC3-DMA被認為是應用廣的陽離子脂質體之一。

1、中文名稱：DLin-MC3-DMA

2、商品名：DLin-MC3-DMA

3、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯

(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl 4-(dimethylamino)butanoate

4、分子式：C₄₃H₇₉NO₂

5、生產商/manufacturer艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.

6、CAS號：1224606-06-7

7、用途：陽離子脂質體

8、結構式：      

9、性狀：無色至淡黃色油狀液體

10、純度：98%

11、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。

12、分子量：642.09

13、保存條件：-20℃

14、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸

15、貨號：002006